Enquanto alguns bebês nascem com problemas auditivos, outros só começam a desenvolver a deficiência à medida que envelhecem, o que pode atrasar muito o desenvolvimento das habilidades de voz, fala e linguagem. Nestes casos, fatores genéticos são frequentemente envolvidos na perda de audição e as opções de tratamento são limitadas.

Contudo, pesquisadores testaram recentemente uma nova forma de tratamento que apresenta uma grande vantagem na redução de riscos potenciais.

O estudo

As mutações no gene TMC1 (família de genes tipo transmembrana semelhante a um canal 1) são conhecidas por causar surdez hereditária em humanos e camundongos. Essas mutações afetam células ciliadas na cóclea da orelha interna, que transformam as ondas sonoras em sinais elétricos que o cérebro reconhece como som. É um tipo de mutação dominante, o que significa que apenas uma cópia mutada do gene é suficiente para causar a disordem.

Com base nestes dados, a equipe de pesquisas liderada pelos Drs. Zheng-Yi Chen e David R. Liu, usou um rato modelo com surdez genética humana para projetar uma abordagem de um potencial tratamento.

Para evitar perda auditiva progressiva nestes ratos, os cientistas usaram o sistema de edição de genes CRISPR-Cas9 para remover esta mutação específica e desativar o gene. Este sistema usa o guia curto RNA (sgRNA) para identificar uma sequência genética específica para a proteína Cas9 cortar.

As abordagens anteriores do CRISPR-Cas9 utilizaram vírus inofensivos para entregar o gene Cas9 e o sgRNA nas células. Ao invés de inserir genes, que podem persistir e provocar problemas de saúde no paciente, os pesquisadores tentaram uma abordagem diferente: introduzir complexos da proteína Cas9 e sgRNA diretamente nas células ciliadas do ouvido interno. Eles testaram 17 lipídios por sua capacidade de fornecer complexos Cas9-sgRNA nas células. Estes lipídios formam estruturas chamadas lipossomas que podem encapsular os complexos e transpotá-los através das células

Conclusão

Oito semanas após os pesquisadores injetarem os lipossomas contendo Cas9-sgRNA nas orelhas internas de camundongos recém-nascidos, descobriram que substancialmente mais células ciliadas sobreviveram nas orelhas que foram tratadas, além de reduzir significativamente a perda auditiva progressiva.

"É necessário muito trabalho adicional antes que esta estratégia possa informar o desenvolvimento de uma terapia para humanos, mas nesta fase, ficamos encantados e entusiasmados de que o tratamento tenha preservado alguma audição no modelo animal" – disse Dr. David R. Liu.

"A estratégia que usamos foi particularmente eficiente na busca da perda auditiva genética dominante. O efeito terapêutico através da entrega local na orelha interna, também apresenta uma grande vantagem na redução de riscos potenciais" – disse Dr. Zheng-Yi Chen.

Fonte: https://www.audiologyonline.com/releases/technique-treats-hereditary-deafness-in-22312